Terapia génica mediante sistemas CRISPR-Cas

Abstract

En los últimos años, la ingeniería genómica dirigida por nucleasas modificadas ha crecido en importancia, y se han desarrollado numerosos sistemas capaces de editar, regular y modificar genomas. Los sistemas CRISPRs, y su nucleasa guiada por ARN Cas9, han sido adaptados de variadas formas para realizar una gran cantidad de aplicaciones en todo tipo de organismos y tipos celulares de importancia biomédica, sobre todos aquéllos que han sido tradicionalmente difíciles de manipular. La terapia génica es el tratamiento mediante tecnología del ADN que permite corregir los defectos congénitos que producen las enfermedades genéticas. En base a su idoneidad y facilidad de uso, se propondrá una enfermedad susceptible de ser tratada mediante la técnica CRISPR/cas en adultos.